CRISPR-Technologie ermöglicht mit einer einzigen Dosis ein Jahr lang anhaltenden Erfolg bei der Behandlung von hohem Cholesterin.
Forscher der Cleveland Clinic haben in einer Studie im Fachjournal The New England Journal of Medicine nachgewiesen, dass eine CRISPR-Cas9-Gentherapie bei fünfzehn medikamentenresistenten Patienten die schädlichen LDL-Cholesterin- und Triglyceridwerte über einen Zeitraum ölf Monaten um etwa 50 Prozent senken konnte. Durch die gezielte Deaktivierung des ANGPTL3-Gens in der Leber bietet dieses Verfahren eine potenzielle Alternative zur lebenslangen Einnahme , erfordert jedoch noch weitere klinische Studien in Phase III für eine breite Anwendung.
Kurzfassung
Warum das wichtig ist
- Forscher der Cleveland Clinic haben in einer Studie im Fachjournal The New England Journal of Medicine nachgewiesen, dass eine CRISPR-Cas9-Gentherapie bei fünfzehn medikamentenresistenten Patienten die schädlichen LDL-Cholesterin- und Triglyceridwerte über einen Zeitraum ölf Monaten um etwa 50 Prozent senken konnte.
- Durch die gezielte Deaktivierung des ANGPTL3-Gens in der Leber bietet dieses Verfahren eine potenzielle Alternative zur lebenslangen Einnahme , erfordert jedoch noch weitere klinische Studien in Phase III für eine breite Anwendung.
- Kontrol des Cholesterins mittels Gentechnik Aktuelle up-Daten, die erarbeitet und in der Fachzeitschrift The New England Journal of Medicine veröffentlicht wurden, belegen, dass eine CRISPR-Cas9-Gentherapie die schädlichen Cholesterinspiegel im Blut langfristig senken kann.
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Kernpunkt
Durch die gezielte Deaktivierung des ANGPTL3-Gens in der Leber bietet dieses Verfahren eine potenzielle Alternative zur lebenslangen Einnahme , erfordert jedoch noch weitere klinische Studien in Phase III für...
Warum relevant
In der ersten Phase einer klinischen Studie nahmen 15 Patienten mit gefährlich hohen Cholesterinwerten teil, die auf eine medikamentöse Behandlung nicht ansprachen.
Einordnung
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In der ersten Phase einer klinischen Studie nahmen 15 Patienten mit gefährlich hohen Cholesterinwerten teil, die auf eine medikamentöse Behandlung nicht ansprachen.
Bei den vier Patienten, die die höchste Dosis erhielten, wurde über einen Zeitraum Rückgang des LDL-Cholesterins und der Triglyceridwerte um etwa 50 Prozent verzeichnet, was zu einer Verstopfung der Blutgefäße führen kann.
Gezielte biologische Intervention in der Leber Die experimentelle Gentherapie, die über den Blutweg verabreicht wird, deaktiviert das ANGPTL3-Gen, das die Produktion, indem es dieses direkt in der Leber anspricht. Dank des CRISPR-Cas9-Mechanismus, der als molekulare Schere fungiert, wird das Zielgen geschnitten und außer Funktion gesetzt.
Diese leberzentrierte, präzise Intervention minimiert das
Diese leberzentrierte, präzise Intervention minimiert das Risiko äden an genetischen Strukturen in anderen Körperregionen. Das Forschungsteam bestätigte, dass der Rückgang, der am 60. Tag beobachtet wurde, auch nach 12 Monaten anhält und keine schwerwiegenden Nebenwirkungen auftraten.
Quellenprofil
Quelle und redaktionelle Angaben
- Quelle
- science.slashdot.org
- Canonical
- https://svytech.de/artikel/crispr-technologie-ermoglicht-mit-einer-einzigen-dosis-ein-jahr-lang-anhaltenden-erfolg-be
- Quell-URL
- https://science.slashdot.org/story/26/08/29/1942224/with-the-snip-of-a-gene-scientists-hope-to-erase-high-cholesterol-for-life
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